O estudo direcionou o PCSK9, uma proteína hepática que mantém os níveis de lipoproteína de baixa densidade (LDL) ou “colesterol ruim”, afastados.Para ficar claro, esses resultados são apenas uma prévia do estudo, que foi projetado para testar a segurança, em vez da eficácia do tratamento.O conjunto de ferramentas CRISPR original atua como uma tesoura, cortando os dois fios de DNA, fazendo a edição e corrigindo as pontas novamente.Enquanto isso, uma nova versão da terapia, Verve-102, já está em andamento.O novo tratamento, verve-101, usa um editor base para desativar um gene que codifica uma proteína hepática que regula o colesterol.
